源头创新药中国上市三年后在美国获批 发明人陈庚辉:成功得益于国家支持与鼓励


日期:2022年06月09日     中国经济网
   2022年5月24日,美国食品和药品管理局(FDA)批准Dermavant  Sciences公司的VTAMA(tapinarof,国内名称:本维莫德)乳膏用于治疗成人斑块状银屑病。这是FDA 25年来首次批准治疗银屑病的新型非激素外用药。更为重要的意义是,这是第一个在我国上市后再获得美国FDA批准的创新小分子化学药,使之成为真正意义上的全球创新药,并树立了中国创新药“出海”的新标杆。
   本维莫德是陈庚辉博士团队历经20年研发成功的源头创新药。是美国25年来获批治疗银屑病的首款外用新化学药,代表了一种非类固醇的创新外用治疗类型。FDA的这一批准包括所有银屑病患者,不论严重程度如何,并且标签上没有使用持续时间和使用身体部位的限制。在获批的关键Ⅲ期临床试验显示,其缓解期达到4个月,远高于传统药物。
   其实,早在3年前的2019年5月29日,本维莫德乳膏就已获得国家药品监督管理局的上市批准,用于局部治疗成人寻常型银屑病。也就是说,美国批准这一创新药上市整整比我国晚了3年,我国患者提前3年用上了我们自己研制的这一新药。这在我国化学创新药的发展史上从无前例。
   在接受中国经济网记者采访时,北京大学人民医院皮肤科主任、本维莫德临床研究首席专家张建中教授给出了高度评价:“本维莫德是我们中国人率先研发出来的1.1类新药,是确确实实的first in class(同类首创)药物,是为全世界银屑病患者贡献的中国智慧,也是人类攻克银屑病历史上一个里程碑式的事件。它的成功说明我国新药研制水平已经今非昔比。”
   作为本维莫德的发明人和研发领导者,陈庚辉博士更是觉得自豪,毕竟国际上有近30年没有批准治疗银屑病的外用创新药上市。“在创新药方面,我国跟发达国家,特别是美国还有一些差距,但是在银屑病外用药这个领域,现在我们应该是处于国际领先地位。”
   得益于政策和制度搭建的广阔舞台
   一位业内资深专家点评说:“该产品是中国学者创新研发、中国监管机构全程交流指导并独立审评审批的全新机制、结构、靶点的药品,以全球最高标准顺利在中国率先获批上市,中国患者最先享受到中国原创科技成果,随着美国获批,该科技成果将惠及全球银屑病患者。”
  “这份成功得益于国家鼓励药物创新政策的大力支持,如新药审评审批制度改革的红利,以及‘十一五’‘十二五’‘重大新药创制’国家科技重大专项的支持。”陈庚辉博士在接受中国经济网记者采访时剖析了本维莫德的成功之道,认为在国家政策和各方力量的支持下,我们完全有能力研制出造福全球患者的创新药。
   近年来,我国药物创新的政策环境不断得到改善,陈庚辉博士对此深有感触。他回忆,从申请临床到注册,都受益于药品审评审批一系列的创新改革政策的支持,如优先审评审批、快速通道等等,为研发节省了大量时间,给新药创制提供了巨大帮助。“在和国家药审中心(CDE)咨询沟通过程中,审评专家用科学的态度、高超的专业水平,早期介入到我们研发中,大大提高了研发速度和效率。”
   本维莫德的研发一直得到“重大新药创制”国家科技重大专项的支持。“正是因为有了这一国家科技重大专项的支持,才能将大家的力量团结起来。”陈庚辉说,有20多家医院参与本维莫德在中国的III期临床试验,在国家科技重大专项的号召下,医院、医生、科研团队等各方力量迅速发动起来,临床试验的效率大大提高。
   站在临床医生的角度,张建中教授认为,本维莫德能成为领先全球创新药,表明我国制药研究、临床研究、基础研究以及新药审批等多方面软硬实力都有巨大进步,我国的新药研发已经上了一个新的台阶。而最可喜的是我国已经有了一个鼓励新药创新的制度环境,从而能够给医药科学家提供了一个充分施展创新才华的舞台。
   为创新药“出海”带来宝贵经验
   近年来,我国创新药企业不断加快走出国门的步伐,意图将新药向海外布局。但很多企业在走出国门的过程中并非一帆风顺,本维莫德在美国的获批无疑坚定了中国创新药出海的信心。
   陈庚辉说,我国创新药出海遇到障碍,原因很多,有些是技术上的,有些是管理方面的,还有理念上的问题。他建议在技术方面,做好国内临床试验方案,并和国外监管部门做好沟通。在方案设计上,可以大胆一些,不一定非得按照国外的思路设计,特别是创新药,更不要被条条框框所限,必须有创新。譬如本维莫德在中国III期临床试验期间,就在CDE的建议下,结合药物的特点对方案做出了调整,药物特点就得到更充分的评价,这一方案也得到了国外同行的充分认可。
  “本维莫德在中国获得上市,然后在美国又成功获批,本维莫德成为中国科技创新的代表——不仅造福中国患者,还将造福全球银屑病患者。”陈庚辉博士充满信心地说。
   多个创新药研究专家表示,在高水平的药品审评机构和高质量的医药创新相互支撑和促进下,不管是速度、效率,还是水平,我国药品研发和审评审批在皮肤病外用创新药领域已达国际领先水平。这对我国新药研制在全球竞争格局中抢占优势地位,用高质量新药服务全人类,具有划时代意义。