这十年,重大专项收获质的突破


日期:2022年08月30日     健康报

   十年磨一剑。从仿制向创新,从产业大国到产业强国,中国的创新药借力科技进步,走向世界舞台,惠及全球患者;新发突发传染病的应对能力实现跨越式提升,保持艾滋病低流行水平、乙肝向中低流行水平转变、肺结核的发病率和死亡率降至中等发达国家水平。这些划时代的进展,都来自“重大新药创制”与“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”两个科技重大专项的支撑。
   2006年,我国发布了《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020)》,确定了16个重大专项,这两个卫生领域项目名列其中。这些年来,在这两个专项的引领下,我国医药科研实现了质的飞跃。

原创药研究迎来好时代

   截至目前,重大新药创制专项共部署项目3352项,投入中央财政经费约210亿元,累计研发成功1类创新药80个。这些新药在防治疾病中发挥了重要作用,更有不少达到了国际先进水平:首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市;首个治疗外周T细胞淋巴瘤口服药物西达本胺获批上市;首个治疗晚期胃癌小分子抗血管生成靶向药物阿帕替尼获批上市,填补了该领域空白;1类生物创新药特瑞普利、信迪利等PD-1单克隆抗体药物上市,推动我国进入免疫治疗时代;首个创新抗体偶联药物ADC维迪西妥单抗,填补了全球HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白;治疗淋巴瘤的新药泽布替尼获得美国食品药品监督管理局批准上市……
   与此同时,在专项支撑下,我国围绕新药研发链和产业链进行系统布局,部署了综合性大平台10家、资源性平台24家、药物临床评价技术平台(GCP)平台93家、药物非临床安全性评价技术平台(GLP)平台14家,构建了上中下游紧密衔接、产学研用深度融合的网格化药物研发技术体系,初步建成了具有中国特色的国家药物创新技术体系,为研发创新提供了充足的动力。

传染病防控能力跨越式提升

   2020年年初,新冠疫情暴发不到1周,我国科学家就利用宏基因组技术迅速获得病毒全基因组序列,成功分离出毒株,确认新冠病毒是疫情的病原体,并代表国家向全球分享毒株序列,得到了世界卫生组织“用创纪录短的时间甄别出病原体”的高度评价,为全球疫情防控和科学研究提供了支撑。
   15年来,在该专项的支持下,国家传染病综合防控、应急处置和科学研究三大技术支撑体系持续完善,传染病防治人才队伍建设及自主研发的国际水平诊疗产品等方面取得了跨越式提升,实现了我国传染病预防、诊断、治疗和控制水平的全面提高。这些工作不仅为抗击疫情提供了有力保障,更成功地应对15年来国内外发生的新发突发传染病(包括手足口病、甲型H1N1流感、H7N9流感、埃博拉出血热、新冠肺炎等)形成了传染病防治的“中国模式”和“中国技术”。
   据了解,该专项实施以来,我国学者成功研制出品类齐全的艾滋病诊断系列产品。比如,全球首创尿液自检试剂成为扩大个体主动检测的有力工具;创新血液筛查策略使我国血液安全达到发达国家水平,有效保证了用血安全;综合预防干预及治疗技术取得突破,高危人群的艾滋病毒新发感染率从专项实施前的1%降至1‰,接受抗病毒治疗的艾滋病患者第一年的病死率从“十一五”时期的5.8%下降至目前的2.4%。
   为使我国摘掉“乙肝大国”帽子,该专项持续推进乙肝免疫预防优化策略研究,较好控制了新发乙肝感染、显著降低了儿童乙肝感染率。2012年,我国5岁以下儿童乙型肝炎病毒慢性感染率降至1%以下,提前5年达到世界卫生组织的既定目标,2014年降至0.32%,达到低流行国家水平,实现母婴阻断成功率99%以上。同时,重型肝炎肝衰竭相关临床救治技术不断完善和推广,实现了提前6~12个月预警肝炎相关肝癌,较“十一五”初期的早期诊断准确率提高了15%。此外,我国自主研发的抗丙型肝炎药物使得丙型肝炎治愈率达95%以上,研究成果被世界卫生组织的指南采纳。
   在结核病防治方面,我国构建了较完整的监测、诊断、预防产品体系。在全球首创的结核潜伏感染超短程预防性治疗新方案,保护效果传统长程方案相当,同时大大缩短了疗程、降低了毒副反应。耐多药结核病优化方案的治疗成功率大于64%,病死率小于6%,均显著优于同期全球水平。“超短程”和“高剂量”复治肺结核治疗新方案,队列治疗成功率提高10%以上。